Istituzioni, clinici e associazioni si confrontano. Riflettori puntati su reti assistenziali e aggiornamento delle linee di indirizzo nella Regione Lazio. Le novità annunciate nel corso di Rare&Rarity, promosso con il sostegno di Merck
Le malattie rare e i tumori rari rappresentano una delle tematiche più complesse per i sistemi sanitari: diagnosi tardive, percorsi frammentati, accesso disomogeneo alle terapie innovative e necessità di competenze altamente specialistiche. In questo scenario, il Lazio si candida a diventare un laboratorio nazionale per la sperimentazione di modelli organizzativi avanzati, grazie alla presenza di centri di eccellenza, policlinici universitari e reti cliniche consolidate. È il tema conduttore di Rare&Rarity, promosso con il contributo non condizionante di Merck, che ha riunito istituzioni, associazioni di pazienti, clinici ed esperti di governance sanitaria.
L’impegno della Regione ha trovato un’ulteriore conferma nella costituzione di un Intergruppo consiliare dedicato alle malattie rare e ai tumori rari, annunciato dalla Consigliera Roberta Della Casa. L’obiettivo è creare un organismo capace di orientare scelte politiche incisive e favorire l’adozione di modelli gestionali adeguati alla complessità del settore. «Le innovazioni terapeutiche stanno aprendo prospettive straordinarie nella cura delle malattie rare e dei tumori rari, ma il loro valore reale si misura nella capacità del sistema sanitario di renderle concretamente accessibili ai pazienti», ha dichiarato Fabio De Lillo, Coordinatore delle attività strategiche sulla spesa farmaceutica della Regione Lazio. «La governance sanitaria deve accompagnare il cambiamento, non rallentarlo: servono modelli organizzativi efficienti, integrazione tra competenze cliniche e reti assistenziali capaci di superare frammentazioni e disuguaglianze territoriali».
L’iniziativa punta a costruire percorsi di cura più efficaci, omogenei e tempestivi per pazienti che ancora oggi si confrontano con ritardi diagnostici, frammentazione assistenziale e difficoltà di accesso alle terapie innovative. Al centro del confronto la necessità di rafforzare l’integrazione tra reti oncologiche e reti dedicate alle malattie rare, sviluppando modelli organizzativi capaci di garantire presa in carico multidisciplinare, continuità assistenziale e accesso equo alle cure più avanzate.
«Le malattie rare richiedono percorsi altamente specializzati, multidisciplinari e costruiti intorno ai bisogni della persona», ha evidenziato Roberto Poscia, Direttore dell’Unità di Ricerca Clinica e del Centro Interdipartimentale Malattie Rare dell’AOU Policlinico Umberto I di Roma. «Oggi disponiamo di competenze cliniche e opportunità terapeutiche sempre più avanzate; la vera sfida è creare un ecosistema capace di tradurre rapidamente l’innovazione scientifica in presa in carico efficace e tempi di accesso adeguati per tutti i pazienti».
Il Lazio ambisce a porsi come un punto di riferimento nazionale grazie alla presenza di centri di alta specializzazione e competenze cliniche avanzate che possono favorire la sperimentazione di nuovi modelli di governance replicabili anche in altri contesti regionali. «Nel campo dei tumori rari l’innovazione terapeutica sta modificando profondamente le prospettive cliniche, ma nessuna innovazione può esprimere pienamente il proprio potenziale senza una rete organizzativa solida e condivisa», ha sottolineato Bruno Vincenzi, Preside della Facoltà Dipartimentale di Medicina e Chirurgia dell’Università Campus Bio‑Medico di Roma. «Il Lazio ha tutte le caratteristiche per diventare un modello nazionale: competenze, ricerca, centri di eccellenza e la possibilità di sviluppare percorsi replicabili anche in altre Regioni».
Al centro del dibattito anche il ruolo dell’innovazione terapeutica. Le nuove opportunità offerte dalla ricerca stanno cambiando radicalmente le prospettive di trattamento in molte patologie rare e tumori rari, ma la loro efficacia dipende dalla capacità del sistema sanitario di accompagnarle con reti cliniche efficienti, PDTA strutturati e modelli organizzativi adeguati. «Per i pazienti con malattia rara il problema non è soltanto avere una terapia innovativa disponibile, ma riuscire ad accedervi senza ostacoli burocratici, ritardi o disomogeneità territoriali», hanno concluso Enrica Rossi e Giulia Personeni, Fondatrici della Desmoid Foundation Lazio. «L’innovazione deve rappresentare un’opportunità concreta per tutti, non un diritto condizionato dalla complessità del sistema». Dal convegno emergono quindi le basi per un percorso di approfondimento che partirà dalla complessità clinica e organizzativa delle malattie rare e dei tumori rari per arrivare alle implicazioni di policy, governance sanitaria e sostenibilità del sistema.
