L’Ospedale di Perugia segna una svolta nella medicina: primo trattamento di editing genomico su un paziente con anemia falciforme

Il presidente della Commissione Sanità Franco Zaffini: “Un intervento eccezionale motivo di orgoglio per tutto il personale sanitario”

Innovazione farmaceutica, sinergia tra istituzioni, eccellenze del Servizio Sanitario Nazionale che si mettono al servizio dei cittadini. C’è tutto questo, e molto altro, dietro al successo del primo trattamento di editing genomico su un ventenne in cura all’ospedale Santa Maria della Misericordia di Perugia. E c’è l’orgoglio di coloro che l’anno reso possibile. Tutti presenti, ieri sera, nella sala Nassirya del Senato, invitati dal presidente della Commissione Sanità del Senato, Francesco Zaffini, che ha voluto organizzare una conferenza stampa per rendere noto questo intervento straordinario, ma anche per ringraziare personalmente chi ha dato il proprio contributo.

“Questa terapia – ha detto Zaffini – arriva proprio nel momento in cui Ema ha ritirato dal commercio l’ultima terapia disponibile contro questa patologia rara. Abbiamo dato il meglio di noi, Perugia ha dato il meglio di sé e io, come parlamentare dell’Umbria e presidente della Commissione Sanità del Senato, ho voluto accogliere tutto il personale sanitario che ha contribuito a questo successo, perché è giusto che riscopra l’orgoglio di essere personale sanitario a tutti i livelli. Tra i tanti danni gravi del Covid – ha detto ancora Zaffini – c’è quello di aver minato il rapporto di fiducia tra cittadino e servizio sanitario nazionale. E vedere la loro soddisfazione, è motivo di soddisfazione anche per noi”.

Il primo trattamento a livello europeo di editing genomico su un paziente affetto da anemia falciforme rappresenta un risultato straordinario per l’azienda ospedaliera del capoluogo umbro. I medici dell’ospedale di Perugia hanno somministrato la prima terapia di editing genomico su un ventenne affetto da anemia falciforme: una malformazione genetica ereditaria dell’emoglobina caratterizzata dalla presenza di globuli rossi a forma di falce. Una malattia per la quale l’unica terapia approvata per la cura è il trapianto di midollo osseo.

Il percorso terapeutico è altamente innovativo ed è stato possibile attuarlo dopo l’ottenimento da parte dell’azienda ospedaliera di Perugia delle certificazioni necessarie per divenire ufficialmente centro accreditato per la somministrazione di terapia genica su pazienti. Infatti, è stato necessario ottenere una speciale autorizzazione dall’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco) che ha concesso la somministrazione ad una selezione di pazienti (quattro in Italia), tra i quali anche il giovane ventenne umbro, e prima ancora dall’Ema (Agenzia Europea per i Medicinali) che ha dato il via libera dopo una fase di sperimentazione. Si tratta di una terapia estremamente costosa, in quanto il farmaco non è momentaneamente commercializzato in Italia e in Europa ma Aifa, considerato che non esiste una alternativa terapeutica valida, ne ha autorizzato l’erogazione a carico del Servizio Sanitario Nazionale, e si è impegnata a rimborsare l’intera spesa sostenuta dall’azienda ospedaliera di Perugia

Alla conferenza stampa hanno partecipato anche, Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di Aifa, e Giovanni Migliore, presidente di Fiaso. Presenti, tra gli altri, il dottor Maurizio Caniglia, direttore del Dipartimento Materno Infantile e di Oncoematologia Pediatrica, e Francesco Arcioni, responsabile del progetto di terapia genica presso l’ospedale di Perugia.

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