Grazie al programma Preme e alla ricerca genetica, aumentano le possibilità di sopravvivenza per i bambini affetti da neuroblastoma recidivo, una delle forme più gravi di tumore pediatrico.
Il neuroblastoma è il tumore solido extra-cranico più comune nei bambini e, purtroppo, uno dei più gravi. La forma ad alto rischio di questa malattia è particolarmente insidiosa, con un’alta probabilità di recidiva (ricomparsa del tumore) che colpisce circa il 30% dei piccoli pazienti nei primi due anni dalla fine del trattamento. In Italia, ogni anno circa 15-20 bambini con neuroblastoma ad alto rischio recidivano, con una sopravvivenza che non supera il 15% a tre anni dalla recidiva. Questo rende il neuroblastoma ad alto rischio una delle sfide più difficili per la medicina pediatrica.
Fortunatamente, grazie ai progressi nella ricerca, oggi esistono trattamenti innovativi, come le terapie personalizzate, che mirano a migliorare significativamente la prognosi per questi bambini. Il programma Preme, coordinato dall’Istituto Gaslini di Genova e sostenuto dall’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, rappresenta una delle iniziative più promettenti in questo ambito.
I numeri in Italia
Ogni anno in Italia vengono diagnosticati circa 130-140 nuovi casi di neuroblastoma, con una sopravvivenza complessiva di circa il 75% a tre anni dalla diagnosi. Tuttavia, la situazione cambia drasticamente per i casi ad alto rischio. Per questi bambini, la sopravvivenza a tre anni scende a circa il 45% e quando la malattia recidiva, le possibilità di recupero diminuiscono ulteriormente, con una sopravvivenza che non supera il 15%.
La recidiva del neuroblastoma è un fenomeno complesso, che spesso comporta una modifica dell’assetto genomico del tumore. Alcuni tumori recidivi, infatti, presentano mutazioni specifiche che potrebbero essere bersagliate da farmaci attualmente disponibili sul mercato, anche se questi vengono utilizzati in combinazione con la chemioterapia. Per questo motivo, la ricerca genetica e la personalizzazione delle terapie sono fondamentali.
Terapie personalizzate
Il programma Preme, che sta facendo passi significativi nella lotta contro il neuroblastoma ad alto rischio, si focalizza sulla medicina personalizzata. Questo programma multicentrico, coordinato dall’Istituto Gaslini di Genova con la partecipazione del centro di biotecnologie avanzate Ceinge di Napoli, ha come obiettivo l’individuazione delle mutazioni genetiche specifiche dei tumori recidivi. In questo modo, è possibile sviluppare terapie mirate che agiscono direttamente sulle cellule tumorali.
Il programma Preme si distingue per la rapidità dei risultati: entro poche settimane, i medici sono in grado di ottenere informazioni genomiche fondamentali per la personalizzazione del trattamento. Questo approccio offre nuove speranze per i bambini che non rispondono più alle terapie tradizionali, migliorando così le prospettive di sopravvivenza.
Sostegno alla ricerca
L’Associazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma, fondata nel 1993, ha sempre avuto come obiettivo primario il sostegno alla ricerca scientifica e lo sviluppo di trattamenti innovativi per il neuroblastoma. La fondazione, che gestisce e finanzia progetti scientifici legati alla cura del neuroblastoma e dei tumori cerebrali pediatrici, è stata fondamentale nel sostenere iniziative come il programma Preme.
Tra le principali attività dell’associazione vi sono le campagne di raccolta fondi, come “Dono Ricerca. RiDono la vita”, che permettono di finanziare i progetti di ricerca più promettenti. Grazie a queste iniziative, l’associazione continua a sostenere la ricerca per migliorare le cure per il neuroblastoma e altre malattie pediatriche, contribuendo a salvare molte vite.
L’importanza di reti di collaborazione
Il Gruppo di Lavoro Neuroblastoma dell’AIEOP (Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica) ha creato un “tumor board” nazionale, un gruppo di esperti che collabora per il trattamento delle recidive di neuroblastoma ad alto rischio. Questo network di esperti sta lavorando per affinare le strategie terapeutiche e migliorare i risultati per i bambini colpiti da questa malattia.
Il trattamento delle recidive di neuroblastoma, infatti, non si limita alle terapie tradizionali. Gli esperti puntano sulla ricerca di soluzioni innovative, tra cui le terapie mirate, che permettono di agire direttamente sul tumore grazie alla comprensione delle mutazioni genetiche che ne guidano la crescita. Questo approccio, che ha già mostrato potenzialità, offre nuove speranze per i piccoli pazienti.
